Liệu pháp gen hoạt động nào? Liệu pháp gen hoạt động nào? Bởi: Huỳnh Như Ngọc Hiển Liệu pháp gene thiết kế nhằm đưa nguyên liệu di truyền vào tế bào để bù đắp gene cũ gây bệnh hay tạo protein hữu ích Nếu protein cần thiết bị đột biến gene làm protein sai hỏng chức năng, liệu pháp gene bù đắp chức protein cách đưa vào tế bào gene khỏe mạnh Liệu pháp gene sử dụng adenovirus Một gene tiêm vào vector adenovirus, vector adenovirus dùng để đưa DNA thay đổi chút vào tế bào người Nếu chữa trị thành công, gene vector phân phối tạo protein có chức vector binds to cell membrane: vector bám vào màng tế bào;modified DNA injected into vector: DNA thay đổi chút tiêm vào vector; viral DNA: DNA virus; new gene: gene mới; vector is packaged in vesicle: vector bao lại túi nhập bào; vesicle breaks down releasing vector: túi nhập bào vỡ giải phóng vector; vector injects new gene into nucleus: vector tiêm gene vào nhân tế bào người; cell makes protein using new gene: tế bào dùng gene tạo protein 1/3 Liệu pháp gen hoạt động nào? Liệu pháp gene sử dụng adenovirus Một gene tiêm vào vector adenovirus, vector adenovirus dùng để đưa DNA thay đổi chút vào tế bào người Nếu chữa trị thành công, gene vector phân phối tạo protein có chức vector binds to cell membrane: vector bám vào màng tế bào;modified DNA injected into vector: DNA thay đổi chút tiêm vào vector; viral DNA: DNA virus; new gene: gene mới; vector is packaged in vesicle: vector bao lại túi nhập bào; vesicle breaks down releasing vector: túi nhập bào vỡ giải phóng vector; vector injects new gene into nucleus: vector tiêm gene vào nhân tế bào người; cell makes protein using new gene: tế bào dùng gene tạo protein Gene chèn trực tiếp vào tế bào thường chức Thay vào đó, kĩ thuật di truyền giúp tạo vật thể mang gene gọi vector để phân phối gene có chức Chắc chắn virus thường sử dụng làm thể mang gene chúng có khả tiêm gene vào tế bào Virus thay đổi chút để chúng gây bệnh tật sử dụng người Một số loại virus, retrovirus, hợp nhất(integrate) nguyên liệu di truyền chúng (bao gồm gene mới) vào nhiễm sắc thể tế bào người Những virus khác, adenovirus, đưa DNA chúng vào nhân tế bào, DNA không hợp vào nhiễm sắc thể Vector tiêm truyền trực tiếp từ tĩnh mạch vào mô chuyên biệt thể, mô, vector hấp thụ vào tế bào riêng lẻ Ngoài ra, mẫu tế bào bệnh bị cắt bỏ tháo gỡ vector khỏi tế bào bệnh Những tế bào chứa 2/3 Liệu pháp gen hoạt động nào? đựng vector sau đưa trở lại vào bệnh nhân Nếu chữa trị thành công, gene vector phân phối tạo protein có chức Các nhà nghiên cứu phải khắc phục thách thức mang tính kĩ thuật trước liệu pháp gene trở thành phương pháp thực tiễn dùng điều trị bệnh tật Chẳng hạn, nhà khoa học phải tìm nhiều cách để phân phối gene định hướng gene tế bào riêng lẻ Các nhà khoa học phải chắn gene thể kiểm soát hoàn toàn 3/3