Tạo hệ miễn dịch mới bằng liệu pháp gien Liệu pháp gien vừa được sử dụng thành công để điều trị cho một bé trai bốn tuổi không có hệ miễn dịch, các nhà khoa học Anh tuyên bố sáng nay 11/3. Mustaf hiện đang đi nhà trẻ như bao trẻ em bình thường khác Bé Mustaf bị Ada-SCID, một chứng rối loạn miễn dịch hiếm, đe doạ tới tính mạng. Chứng rối loạn này lại chỉ là một trong một số chứng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (Severe Combined Immunodeficiency - SCID) do l ỗi gien gây ra. Trẻ mắc SCID được gọi là ''trẻ em bong bóng'', vì các em phải sống trong lồng bảo vệ để tránh nhiễm trùng. Ada-SCID là chứng rất khó điều trị. Nó xuất hiện khi cơ thể thiếu một loại enzyme giúp tế bào loại bỏ các sản phẩm phụ độc hại. Không có enzyme này, chất độc sẽ tích tụ và tiêu diệt tế bào miễn dịch. Đây là lần đầu tiên các chuyên gia Anh điều trị thành công một ca Ada-SCID. Để điều trị cho Mustaf, các chuyên gia đã tách tế bào gốc từ tuỷ xương của em. Sau đó, họ dùng một virus vô hại để đưa vào những tế bào này m ột phiên bản gien khoẻ mạnh đã đư ợc sửa chữa. Tại đây, các tế bào gốc bắt đầu sinh sôi. Do tế bào gốc tuỷ xương tạo ra mọi loại tế bào khác trong máu và hệ miễn dịch nên các tế bào được tiêm vào cơ th ể tạo ra hệ miễn dịch hoạt động đúng chức năng. Năm tuần sau khi được điều trị, Mustaf đã ra viện trong điều kiện sức khoẻ tốt. . Tạo hệ miễn dịch mới bằng liệu pháp gien Liệu pháp gien vừa được sử dụng thành công để điều trị cho một bé trai bốn tuổi không có hệ miễn dịch, các nhà khoa học. loạn miễn dịch hiếm, đe doạ tới tính mạng. Chứng rối loạn này lại chỉ là một trong một số chứng suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (Severe Combined Immunodeficiency - SCID) do l ỗi gien. này m ột phiên bản gien khoẻ mạnh đã đư ợc sửa chữa. Tại đây, các tế bào gốc bắt đầu sinh sôi. Do tế bào gốc tuỷ xương tạo ra mọi loại tế bào khác trong máu và hệ miễn dịch nên các tế bào